Thérapie génique ciblant les maladies neurologiques orphelines

LYSOGENE est une entreprise de biotechnologie pionnière en matière de thérapies géniques ciblant les pathologies sévères d'origine génétique du système nerveux central chez l'enfant. Créée en 2009 et connaissant une voir plus

LYSOGENE est une entreprise de biotechnologie pionnière en matière de thérapies géniques ciblant les pathologies sévères d'origine génétique du système nerveux central chez l'enfant. Créée en 2009 et connaissant une croissance rapide, LYSOGENE est la seule société de biotechnologie au monde spécialisée dans le développement de thérapies géniques intracérébrales visant à traiter les maladies lysosomales à atteinte du système nerveux central, première cause de mortalité neurodégénérative chez l'enfant. Certaines thérapies avancées, comme la thérapie génique présente naturellement de nombreux avantages par rapport à l'administration de protéines recombinantes, approche thérapeutique quasi exclusive ayant fait son chemin jusqu'au marché pour traiter certains symptômes périphériques d'un ensemble circonscrit de maladies de surcharge lysosomale. En plus du coût élevé de ces traitements et de la difficulté de production de ces protéines, elles n'atteignent pas le système nerveux central quand elles sont injectées en intraveineuse et leur efficacité reste limitée en raison d'une rapide élimination. Ceci implique des injections répétées de protéine, parfois à forte dose. voir moins